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MSK医院新药获FDA批准,用于
肿瘤学家张乃光（Nai-KongCheung）
美国食药监局（FDA）已批准Naxitamab（商品名Danyelza）用于治疗患有高危神经母细胞瘤的患者。Naxitamab又称人源化3F8，由MSK医院（MSKKids）的研究人员研发。儿科肿瘤学家BrianKushner和MSK医院的神经母细胞瘤团队共同开展了Naxitamab的临床试验。此次获批后，这款药物将造福更多美国和全球患者。
神经母细胞瘤是一种罕见的神经组织癌症，通常发生在腹部，主要影响幼儿。在过去，神经母细胞瘤的高危患者死亡率极高。但近20年来，这种情况得到了大幅改善，部分原因归功于MSK医院研究人员所开创的技术和疗法。
Naxitamab是小鼠单克隆抗体3F8的人源化形式，由MSK斯隆的临床医学科学家张乃光构想并研发。该药通过与肿瘤表面的糖脂GD2抗原结合，靶向化疗或放疗后存活的肿瘤细胞，有助于激活患者自身免疫系统，从而杀伤残留的神经母细胞瘤细胞。
MSK斯隆儿科主任AndrewKung表示：“这一成就是MSK斯隆的神经母细胞瘤团队数十年来共同努力的成果。”“FDA的批准将造福于世界各地患有神经母细胞瘤的儿童，我们深表感激，这也证实了转化科学在开发新实践疗法方面有重要的作用。”
一项重大研究里程碑
从20世纪80年代末开始，MSK斯隆的研究人员将小鼠抗体3F8与手术和化疗结合来治疗神经母细胞瘤，显著提高了高危儿童的治愈率。年，张博士和MSK斯隆的同事们开始研发一种名为Hu3F8的人源化3F8。人源化单克隆抗体被免疫系统排斥的可能性较小，并且相比小鼠抗体而言，效力显著提高。非盈利组织BandofParents在支持Hu3F8从实验室到临床应用的过程中发挥了重要作用。
Hu3F8的试验始于年的I期临床试验，旨在确定给药的最佳、最安全剂量。年，MSK斯隆将Hu3F8授权给Y-mAbsTherapeutics公司用于商业开发。基于早期试验中对其他药物无积极反应的儿童测试该药物的临床研究结果，FDA于年授予Naxitamab突破性药物资格。随着近期获得FDA批准，Hu3F8已经结束了一个完整开发周期。
张博士说道：“此次获得FDA批准，我甚感欣慰。“这次FDA批准再次体现了MSK斯隆的核心使命，就是通过癌症研究、癌症教育，不断提升癌症患者的治疗水平。展望未来，我衷心希望这款新药能够帮助更多患有高危神经母细胞瘤的孩子。我对多年来一直支持、参与这项科学研究的患者和家属表示由衷感谢，没有他们，一切都无从谈起。”
对造福后代的工作者表示感谢
MSK医院感谢多个患者支持组织、基层组织和非营利组织的大力支持，大家的奉献和支持有力地推动和加速了研究进程，并支持了在MSK斯隆开展的神经母细胞瘤的临床试验。
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