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日本预防儿童神经母细胞瘤复发新药首度获批



专门用于比较难以治愈的儿童神经母细胞瘤防复发的新药ユニツキシン在日本首次获批,并于9月22日开始投入使用。

该药物由日本大原药品工业株式会社生产

极易复发,令人头痛的实体瘤-儿童神经母细胞瘤

在日本,每年患神经母细胞瘤的儿童大约有人。该肿瘤极易复发,所以很难治愈。患者约6成会有转移,其中5年生存期的患者不到50%。

9月22日开始投入使用的药物被称为“抗GD2抗体”,为防复发药物。该药是以大阪市综合医疗中心牵头的研究小组在经历了约8年实践之后首次获批。研究中的实验表明,服用药物后至少2年中约80%患者没有复发。

该药5年前在美国获批,并作为标准治疗药物使用。但在日本,因为患者数量少,不具备充分的实验条件,药物开发较为迟缓。自己的9岁女儿罹患该肿瘤的江田丽奈提到:“这一天的到来我等了很久。有了这个药,可以不用进行其他给身体带来负担的治疗,也不用担心复发的问题,所以我很期待。听说有不少患者在等待新药上市的期间不幸离世了,真希望能早一点开完出来就好了”。

研究小组直接参与临床试验的大阪市立综合医疗中心的原纯一副院长说:“此次新药的上市,对于儿童神经母细胞瘤的患者带来了希望,相信他们的生存率会大大提高。在日本,法律上还没有将孩童药物的开发义务化,我希望能像欧美一样完善相关制度”。

目前的儿童神经母细胞瘤药物:

1、年3月10日,美国FDA批准UnitedTherapeuticsCorporation(UTC)的GD2靶向药物Unituxin?(dinutuximab)用于儿童高危神经母细胞瘤的治疗,是第一个聚糖靶向的癌症免疫药物。目前Unituxin?获得了FDA和EMA的孤儿药认定,UTC并未针对Unituxin?进行相关的专利申请。

2、Dinutuximabbeta后来居上

Unituxin?上市后仅两个月,奥地利公司ApeironBiologicsAG就向EMA提出Qarziba?(dinutuximabbeta)的上市申请。

年5月dinutuximabbeta被EMA批准用于12个月及以上年龄高风险神经母细胞瘤患者的治疗,并获得EMA孤儿药的认定。

目前,国内治疗神经母细胞瘤的相关药物种类较少,患者选择有限,主要用于治疗该病的免疫药物仅有dinutuximab(Unituxin)和Dinutuximabbeta,它们的氨基酸序列一致,均是人免疫球蛋白恒定区与来自鼠杂交瘤14.18抗体的可变区重组得到的一种嵌合IgG1单抗。

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